Το Ελληνικό Καλοκαίρι που Αγαπάμε!
E-Radio Greece - The Hellenic Radio Portal

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Από το NEWSROOM
Δημοσίευση 25/5/2019 | 19:58

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

[ΠΗΓΗ]
FOLLOW US @EDAILYGR Ακολουθήστε μας και στο Instagram

ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Όλα τα κόλπα της Kourtney Kardashian για να βγάζει τις προπονήσεις της

Σήμερα

H ίδια αποκάλυψε όλα της τα κόλπα για να μην το βάλεις κάτω!

Τα ζώδια σήμερα: 6 Αυγούστου

Σήμερα

Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

Η Martha Hunt της Victoria Secret σου αποκαλύπτει το κόλπο για τέλειες μπούκλες

Σήμερα

Σαν αυτές που έχει όταν βγαίνει στην πασαρέλα

Ποια... αθώα τροφή είναι πιο ανθυγιεινή από τα πατατάκια

Χτες

Η Δήμητρα Παπαμίχου, διάσημη διατροφολόγος απαντά σε κάθε σου απορία!

Τα ζώδια σήμερα: 5 Αυγούστου

Χτες

Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

Γιατί οι έρωτες του καλοκαιριού... καίνε πιο πολύ από τους έρωτες του χειμώνα

Προχτές

Η Michelle Afont συγγραφέας και δικηγόρος απαντά

Τα ζώδια σήμερα: 4 Αυγούστου

Προχτές

Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

Το κραγιόν που πρέπει να έχουν όλες οι ξανθές στο νεσεσέρ τους

Προχτές

Τους πάει τρελά και μπορούν να το φοράνε όλη την ημέρα

Σήμερα το μεγαλύτερο φεγγάρι του έτους: Δείτε όλες τις δωρεάν εκδηλώσεις σε όλη την Ελλάδα

Πριν 3 μέρες

Αυγουστιάτικη πανσέληνος, μια φανταστική βραδιά

Χρειάζεσαι μόνο αυτή την μικρή συνήθεια για να ξεκαθαρίσεις τη σκέψη σου

Πριν 3 μέρες

Όσα σου προτείνει ο Νικόλας Ουρανός, Life & Relationship Coach

Τα ζώδια σήμερα: 3 Αυγούστου

Πριν 3 μέρες

Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

To φόρεμα της Selena Gomez είναι το τέλειο καλοκαιρινό φόρεμα

Πριν 3 μέρες

Στα γενέθλιά της ήταν απλή αλλά ταυτόχρονα πιο λαμπερή από ποτέ

×
E-Daily.gr Τα νέα της ημέρας και ό,τι σου κάνει κλικ!      Επειδή η ζωή έχει τη δική της ατζέντα!

The Hellenic Radio Portal - 18 χρόνια
Live Oλα τα Ελληνικά Ραδιόφωνα Online!
500+ Ελληνικοί Σταθμοί εδώ!
Ακούστε ζωντανά, online ελληνικές επιτυχίες, λαϊκά, ξένα hits, dance,
ειδήσεις, αθλητικά από τα καλύτερα internet radio.