Ακολουθήστε μας στο Instagram
E-Radio Greece - The Hellenic Radio Portal

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Tο πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο έχει εφάπαξ κόστος 2,1 εκατ. δολάρια

Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς

Από το NEWSROOM
Δημοσίευση 25/5/2019 | 19:58

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.

Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των δύο ετών με SMA, συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.

Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.

Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.

Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.

Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).

Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.

Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza

[ΠΗΓΗ]
FOLLOW US @EDAILYGR Ακολουθήστε μας και στο Instagram

ΣΤΗΝ ΙΔΙΑ ΚΑΤΗΓΟΡΙΑ

Κανέ αυτές τις αλλαγές στο skincare σου και το δέρμα σου θα σωθεί από τον χειμώνα

Πριν 4 ώρες

Γιατί η κάθε εποχή έχει τις δικές της απαιτήσεις

Αυτά τα ελληνικά φαγητά θεωρούνται πιο περίεργα από τους ξένους

Πριν 4 ώρες

Είτε δεν τους αρέσουν, είτε τα ακουν πρώτη φορά στη ζωή τους

Τα ζώδια σήμερα: 25 Ιανουαρίου

Πριν 4 ώρες

Αστρολογικές προβλέψεις κάθε μέρα από το Pink.gr

Το ποτό που βλάπτει το ανοσοποιητικό μας

Πριν 4 ώρες

Το ίδιο επικίνδυνο με το κάπνισμα

Το βίντεο του TikTok για το καλοριφέρ που κάνει το γύρο του διαδικτύου

Πριν 4 ώρες

Έχει ενθουσιάσει τους χρήστες του μέσου κοινωνικής δικτύωσης

Αν ανήκεις σε αυτά τα ζώδια, τότε θα ζήσεις έναν μεγάλο έpωτα το 2021

Πριν 4 ώρες

Θα σε βρει από εκεί που δεν περίμενες

Ο συνάδελφος στη δουλειά έχει μια (μικρούλα) εμμονή με μένα: Eμένα μου λες;

Πριν 4 ώρες

Έχεις κάτι που σε προβληματίζει; Στείλε τώρα στο [email protected]

6 μέρη στην Αθήνα για να παραγγείλεις την πιο νόστιμη πίτσα

Πριν 4 ώρες

Η all time classic επιλογή για delivery έχει τα δικά της spots στην Αθήνα.

Tο διάσημο κέικ με ένα αυγό στο τηγάνι του Youtube και πως να το φτιάξεις

Χτες

Έχει πάνω από 20 εκατομμύρια προβολές και όπως φαίνεται ο κόσμος το έχει λατρέψει

Πώς θα φτιάξεις το τέλειο hot dog

Χτες

Μη βιάζεσαι να πεις ότι ξέρεις ήδη

Μοντέλο της Victoria`s Secret μοιράζεται τα μυστικά του skincare της

Χτες

Πως καταφέρνει να διατηρεί λαμπερό το υπερόχο δέρμα της

×
E-Daily.gr Τα νέα της ημέρας και ό,τι σου κάνει κλικ!      Επειδή η ζωή έχει τη δική της ατζέντα!

The Hellenic Radio Portal - 18 χρόνια
Live Oλα τα Ελληνικά Ραδιόφωνα Online!
500+ Ελληνικοί Σταθμοί εδώ!
Ακούστε ζωντανά, online ελληνικές επιτυχίες, λαϊκά, ξένα hits, dance,
ειδήσεις, αθλητικά από τα καλύτερα internet radio.