Νέα στοχευμένη θεραπεία παίρνει πλήρη έγκριση για πολλούς διαφορετικούς καρκίνους

Μια σημαντική εξέλιξη για ασθενείς με προχωρημένους συμπαγείς όγκους ανακοίνωσε ο FDA, δίνοντας πλήρη έγκριση στο selpercatinib. Πρόκειται για στοχευμένη θεραπεία που χορηγείται σε ενήλικες και παιδιά από δύο ετών, όταν ο όγκος τους φέρει μια συγκεκριμένη γενετική μεταβολή, τη σύντηξη του γονιδίου RET.

Μια σημαντική εξέλιξη για ασθενείς με προχωρημένους συμπαγείς όγκους ανακοίνωσε ο FDA, δίνοντας πλήρη έγκριση στο selpercatinib. Πρόκειται για στοχευμένη θεραπεία που χορηγείται σε ενήλικες και παιδιά από δύο ετών, όταν ο όγκος τους φέρει μια συγκεκριμένη γενετική μεταβολή, τη σύντηξη του γονιδίου RET.

Η έγκριση δεν αφορά όλους τους ανθρώπους με καρκίνο. Απευθύνεται σε ασθενείς με τοπικά προχωρημένη ή μεταστατική νόσο, η οποία έχει επιδεινωθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία ή για την οποία δεν υπάρχουν ικανοποιητικές εναλλακτικές. Για να χορηγηθεί το φάρμακο, πρέπει προηγουμένως να επιβεβαιωθεί η συγκεκριμένη γενετική αλλαγή με εγκεκριμένη μοριακή εξέταση.

Ο ρόλος της μοριακής ταυτότητας

Το ενδιαφέρον βρίσκεται στο ότι η επιλογή της θεραπείας δεν βασίζεται αποκλειστικά στο όργανο από το οποίο ξεκίνησε ο καρκίνος. Οι γιατροί εξετάζουν τη μοριακή ταυτότητα του όγκου. Αυτό σημαίνει ότι το ίδιο φάρμακο μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε διαφορετικές κακοήθειες, αρκεί να διαθέτουν τον ίδιο θεραπευτικό στόχο.

Αποτελέσματα της κλινικής μελέτης

Στη μελέτη LIBRETTO-001 αξιολογήθηκαν 75 ασθενείς με RET-θετικούς όγκους, εκτός του καρκίνου του πνεύμονα και του θυρεοειδούς. Το 47% παρουσίασε αντικειμενική ανταπόκριση, ενώ η διάμεση διάρκειά της έφτασε τους 24,5 μήνες. Ανταποκρίσεις καταγράφηκαν, μεταξύ άλλων, σε όγκους του παχέος εντέρου, του παγκρέατος, του μαστού, των ωοθηκών και των χοληφόρων.

Το χρονικό της έγκρισης

Το selpercatinib είχε λάβει επιταχυνόμενη έγκριση για ενήλικες το 2022 και για παιδιά από δύο ετών το 2024. Η νέα απόφαση του FDA, στις 14 Ιουλίου 2026, μετατρέπει την ένδειξη σε πλήρη έγκριση, καθώς επιβεβαιώθηκε το κλινικό όφελος.

Σημασία για τους ασθενείς

Η θεραπεία μπορεί να προκαλέσει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και απαιτεί στενή ιατρική παρακολούθηση. Το βασικό μήνυμα, ωστόσο, είναι ότι ο εκτεταμένος μοριακός έλεγχος μπορεί να αποκαλύψει θεραπευτικές επιλογές ακόμη και σε σπάνιους ή δύσκολα αντιμετωπίσιμους όγκους.